EFFETTI AVVERSI NEI PAZIENTI IN TERAPIA CON GH IN UN CENTRO PEDIATRICO: DATI REAL LIFE

OBIETTIVI Abbiamo analizzato la nostra casistica di pazienti in trattamento con GH: 145 pz (86M; 59F), età : 4-17 anni, al fine di valutare efficacia della terapia, eventuali eventi avversi, endocrinopatie insorte dopo l’inizio della terapia (tiroidite autoimmune; insufficienza surrenalica, etc) e/o iperglicemia o franco DM. METODI La casistica esaminata comprende: 6 pz con SHOX-D; 28 pz SGA; 5 con S. di Turner; 4 in terapia con GH per indicazioni diverse, previste dalla nota 39 (IRC, S. di Prader Willi). RISULTATI 3 pz (2 pz con S. di Turner; 1 pz con GHD) hanno manifestato, durante la terapia, tiroidite autoimmune e sono in terapia con L-tiroxina. 1 pz ha una diagnosi di iperinsulinismo congenito ed è in terapia con diazossido; la terapia con GH è stata ben tollerata e non ha richiesto aggiustamenti posologici, né alterazioni del profilo glicemico, consentendo- peraltro - un miglioramento della velocità di crescita staturale. 1 pz ha presentato iperglicemia, non presente prima della terapia con GH; ha mantenuto dosi minime efficaci di GH, raggiungendo il target staturale genetico, non avendo mai avuto necessità di terapia farmacologica per l’iperglicemia. 5 pz, con GHD idiopatico hanno presentato cefalea, non tuttavia tale da richiedere la sospensione della terapia. La valutazione con RMN, oculistica, NPI sono risultate nella norma. Dopo un iniziale wash out terapeutico di una settimana, la terapia è stata ripresa a giorni alterni e poi quotidianamente, mantenendo una buona tollerabilità. 2 pz hanno presentato artralgie agli arti inferiori, non etichettabili come “dolori di crescita”. La riduzione della dose ha consentito una progressione del trattamento senza ulteriori effetti collaterali. In 2 pz, durante il follow up semestrale in corso di terapia con GH (1 pz con SHOX-D; 1 pz con GHD) si è slatentizzata una malattia celiaca, con iniziale riduzione della velocità di crescita, ripresa dopo dieta senza glutine, senza altre patologie associate. CONCLUSIONI La terapia con GH, nella nostra casistica, ha mostrato un buon profilo di sicurezza, una buona tollerabilità, anche in rari casi ove manifestazioni transitorie hanno consentito- tramite un adeguamento posologico- di ottenere un guadagno staturale adeguato al target genetico.